专题：凝心聚力共奋进 十五五开局创未来——2026全国两会财经特别报道
中国人群中已知的罕见病逾4000种，罕见病患者规模约2000万。
近十年，“罕见病”已四次被写入政府工作报告的年度工作，今年更是首次谈及罕见病的“综合防治”。
3月12日，十四届全国人大四次会议表决通过了关于政府工作报告的决议。根据13日新华社受权发布的2026年政府工作报告，新增了“加强慢性病、罕见病综合防治”的表述。
罕见病是对一类患病率极低、单一疾病患者人数有限的疾病的统称。尽管单个罕见病病种影响的人数较少，但从整体来看，罕见病呈现出显著的群体性特征。沙利文等近期发布的《2026年中国罕见病行业趋势观察报告》显示，综合现有研究与估算结果，中国人群中已知的罕见病逾4000种，罕见病患者规模约2000万。
面对肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病和罕见病等重大疾病领域较为庞大的发病人口规模，据第一财经梳理，2016年以来，“罕见病”和“慢病”等非传染性疾病的防控工作多次出现在政府工作报告中。其中，“罕见病”近十年来出现了四次。
2019年的政府工作报告称，“我国受癌症困扰的家庭以千万计，要实施癌症防治行动，推进预防筛查、早诊早治和科研攻关，着力缓解民生的痛点”，同时“做好常见慢性病防治，把高血压、糖尿病等门诊用药纳入医保报销。加快儿童药物研发。加强罕见病用药保障”。
之后几年，除罕见病用药保障外，罕见病研究、诊疗等工作也出现在了报告中。
2022年的政府工作报告称，“逐步提高心脑血管病、癌症等慢性病和肺结核、肝炎等传染病防治服务保障水平，加强罕见病研究和用药保障”。2024年的政府工作报告提到，扩大基层医疗卫生机构慢性病、常见病用药种类。加强罕见病研究、诊疗服务和用药保障。
今年的政府工作报告首次在慢病和罕见病防控领域均提出加强“综合防治”的要求，这一方面意味着传染性疾病和非传染性疾病的多病同防体系有望进一步完善；另一方面意味着针对心脑血管疾病、癌症、慢性呼吸系统疾病、代谢性疾病四类重大慢病的“防、筛、诊、治、康、管”“六位一体”综合防治体系有望延伸至罕见病领域。
“今年政府工作报告提到‘加强罕见病综合防治’，即把解决罕见病问题的关口进一步前移，从防治出发，做好对罕见病的早筛早诊，减少罕见病的新发率，也能够通过及早干预，减轻后续治疗的社会及家庭负担，让罕见病家庭有机会回归正常生活。”北京病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川在接受第一财经采访时认为，从药物研发、保障到综合防治，这种政策表述的变迁可以看出国家对解决罕见病问题的“范式转型”，从解决现实的棘手问题到“未雨绸缪”，从回应单点现实问题到实现系统化的全面治理。
多名在今年全国两会期间接受第一财经采访的代表委员和业界专家还提到，现有罕见病的保障体系短板，不仅体现在创新药研发和高值新药可及性和可负担性上，也体现在临床老药新用研究和患者长期维持治疗的门诊用药需求难以满足，非高值治疗用药、特医食品以及康复、护理等需求的长期供给和可支付性不足上。
随着国内罕见病疾病研究、诊断水平和新药研发加速，多种罕见病“慢病化”，受访业界观点认为，前述后一类未满足需求尤待引起社会关注。
与此同时，综合防控的效果在一定程度上取决于高水平诊疗和治疗药物的可及性。
在今年1月1日起实施的新版国家医保药品目录中，罕见病用药数量已超过100种、覆盖病种超50种，首版商保创新药目录也纳入多款罕见病用药。今年政府工作报告在总结上一年工作时提出“推出商业健康保险创新药目录”，并在谈及今年年度工作时首次写入“加快发展商业健康保险”。
在此背景下，能否通过基本医保、地方探索、商业保险与社会力量共同参与，逐步构成罕见病用药保障的制度生态，备受业界关注。
此外，无论是今年政府工作报告还是“十五五”规划纲要，都重点提出发展生物医药，并将其视为战略性新兴产业。在郭晋川看来，近年来，在政策支持下，国内的生物医药技术已获得长足发展，如国产的酶替代疗法、基因疗法的上市以及国产罕见病类特医食品获批，打破了过去仅有跨国药企才有相关产品的境况。换言之，推动药品降价“纳保”，仍需要进一步推动罕见病治疗用药的国产化程度。
“十四五”期间，我国罕见病诊疗网络已逐渐织密，并从国家层面将罕见病明确纳入医疗质量安全改进和儿科重大疾病诊疗协作网络建设。在未来五年里，如何进一步推动协作网向基层延伸、向重点人群聚焦成为业界期待。
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责任编辑：石秀珍 SF183
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